Phát hiện này đã mở ra một cách nhìn hoàn toàn mới về cơ chế điều hòa gen, với ý nghĩa đặc biệt đối với nghiên cứu sinh học ở cả các sinh vật phức tạp như con người.
Mọi chuyện bắt đầu vào cuối thập niên 1980, khi Ambros và Ruvkun, lúc đó còn là nghiên cứu sinh sau tiến sĩ, cùng nghiên cứu loài giun tròn nhỏ Caenorhabditis elegans. Họ tập trung vào việc tìm hiểu cách các gen kiểm soát thời điểm kích hoạt những chương trình di truyền, giúp các loại tế bào phát triển vào đúng thời điểm trong quá trình sinh trưởng.
Khi nghiên cứu hai dòng giun đột biến, cả hai đã phát hiện ra một nguyên lý hoàn toàn mới về điều hòa gen: một loại RNA chưa từng được biết đến trước đây – microRNA – có khả năng kiểm soát sự biểu hiện của các gen.
Phát hiện này được công bố vào năm 1993, nhưng lúc đó, nó chưa nhận được nhiều sự chú ý vì người ta nghĩ rằng microRNA chỉ liên quan đến các sinh vật đơn giản. Tuy nhiên, đến năm 2000, nhóm nghiên cứu của Ruvkun đã tìm ra thêm một microRNA khác, có mặt ở khắp các loài động vật, bao gồm cả con người.
Phát hiện này được công bố vào năm 1993, nhưng lúc đó, nó chưa nhận được nhiều sự chú ý vì người ta nghĩ rằng microRNA chỉ liên quan đến các sinh vật đơn giản. Tuy nhiên, đến năm 2000, nhóm nghiên cứu của Ruvkun đã tìm ra thêm một microRNA khác, có mặt ở khắp các loài động vật, bao gồm cả con người.
Ngày nay, hơn một nghìn loại microRNA đã được phát hiện trong bộ gen của con người, các phân tử này đóng vai trò quan trọng trong việc điều hòa nhiều hoạt động sống của sinh vật.
MicroRNA kiểm soát các quá trình phát triển của tế bào, sự mất cân bằng trong điều hòa microRNA có thể dẫn đến các bệnh nguy hiểm như ung thư. Đột biến ở các gen mã hóa microRNA đã được liên hệ với nhiều bệnh lý nghiêm trọng như điếc bẩm sinh, rối loạn về mắt và xương.
Giáo sư David Henshall, giám đốc FutureNeuro, đã so sánh microRNA như “những bộ điều khiển chính của bộ gen”, đảm bảo rằng các protein cần thiết được sản xuất đúng lúc và đúng chỗ trong mỗi tế bào. Ông cũng đang nghiên cứu cách nhắm vào các microRNA cụ thể để giảm các cơn co giật ở bệnh nhân động kinh.
Khám phá về microRNA không chỉ làm thay đổi cách con người hiểu về quá trình điều hòa gen mà còn mở ra những hướng đi mới cho liệu pháp điều trị các bệnh phức tạp.
Giáo sư Janosch Heller từ Đại học Dublin City ca ngợi công trình của Ambros và Ruvkun đã mở ra những hướng đi mới cho điều trị các bệnh như động kinh, đồng thời giúp con người hiểu rõ hơn về bộ máy điều khiển tinh vi trong tế bào.
Khám phá về microRNA không chỉ giúp lý giải vì sao các tế bào, dù mang cùng một bộ DNA, lại có thể sản xuất ra các loại protein khác nhau để thực hiện chức năng riêng biệt, mà còn mở ra triển vọng mới trong nghiên cứu về ung thư và nhiều bệnh lý phức tạp khác.